Шизофрения – это расстройство (или комплекс расстройств) личности психотического типа, в ходе которого происходит распад эмоциональных реакций и мыслительных процессов. Обычно возникает в молодом возрасте. У мужчин в 18-25 лет, у женщин несколько позже: в 26-45 лет.

Шизофрения связана с генетическими особенностями, в том числе в некодирующих частях генома (тех, из которых не образуются белки). Ученые нашли множество регуляторных РНК, которые ассоциируются с этой болезнью. К ним относятся некоторые микро РНК (miRNA) и длинные некодирующие РНК (lncRNAs). Раньше просто не хватало технических средств, чтобы изучать тему подробнее, однако не так давно появилась система редактирования генома CRISPR/Cas9. Она все еще недостаточно развитая, чтобы широко использовать ее при лечении болезней. Но авторы обзора считают, что у нее большое будущее. Обзор, посвященный этому, опубликован в журнале Frontiers in Molecular Neuroscience.

Мировое научное сообщество считает, шизофрения в большей степени развивается из-за нарушений развития нервной системы. Но мы не знаем, почему она начинается и развивается. Примерно в 80% случаев это наследственное заболевание. Часто оно начинается в позднем подростковом возрасте и у молодых взрослых. Также взаимодействие между генами и факторами окружающей среды сильно влияет на развитие шизофрении. 

В последнее время стали появляться работы, которые показывают связь между некодирующими РНК и различными заболеваниями. В том числе нашли и охарактеризовали связь между шизофренией и miR-137, lncRNA Gomafu. miRNA и lncRNA – типы некодирующей РНК, которые влияют на развитие мозга. Однонуклеотидные полиморфизмы (отличия в один нуклеотид) в этих РНК связаны с возрастом начала заболевания и выраженностью симптомов (бреда, галлюцинаций и других).

В основном, шизофрению лечат медикаментозно. У препаратов сильные побочные эффекты, поэтому многие пациенты не выдерживают постоянную терапию, они пропускают или прекращают прием таблеток. И заболевание становится сложно контролировать.

С помощью CRISPR/Cas9 уже лечили мышечную дистрофию Дюшена (на мышах), серповидно-клеточную анемию и болезнь Альцгеймера. На индуцированных стволовых клетках человека смоделировали и вылечили бета-талассемию, СПИД, буллезный эпидермолиз, болезнь Ниманна-Пика типа C. Генная терапия выглядит многообещающей, в том числе в вопросе лечения шизофрении. 

Кроме того, удалось доставить CRISPR/Cas9 через гемато-энцефалический барьер с помощью модифицированных вирусов. Это важно, потому что при лечении шизофрении модифицировать нужно именно нейроны, а система не проходит барьер самостоятельно.

Источник : ( http://neuronovosti.ru/novyj-etap-v-izuchenii-i-lechenii-shizofrenii-gennoe-redaktirovanie-s-pomoshhyu-crispr-cas9/?fbclid=IwAR07ABdNHEXwfUWDCDANGah2SQgKPrent9Udnz7tGwOzgkF28FRfaLImkvI ), ( https://www.smclinic-spb.ru/doctor/psihoterapevt/zabolevania/2650-shizofriniya )